SALUTE. Toscana, sperimentata nuova sostanza contro rara malattia del sangue

La prestigiosa rivista scientifica ‘New England Journal of Medicine’, pubblica oggi la relazione sul trattamento dell’Emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una malattia del sangue rara e cronica. In Italia la terapia verrà sperimentata presso la Divisione di ematologia dell’Azienda Ospedaliera Universitaria di Careggi.

I malati di EPN, (Emoglobinuria parossistica notturna), una rara e cronica patologia del sangue spesso confusa con la leucemia, potranno avere una speranza in più. E’ infatti in corso la sperimentazione di una terapia, condotta su pazienti di Nord America, Australia ed Europa. Il ‘New England Journal of Medicine’, una delle riviste più prestigiose del settore, pubblica oggi la relazione scientifica della sperimentazione clinica controllata (trial), che in Italia vede protagonista la Divisione di ematologia dell’Azienda Ospedaliera Universitaria di Careggi (Fi), diretta dal professor Alberto Bosi.

La notizia è stata diffusa dal direttore scientifico dell’Istituto Toscano Tumori, professor Lucio Luzzatto. "Se tra le migliaia di trials clinici – ha dichiarato il Prof.Luzzatto – che vengono condotti nel mondo, il New England Journal of Medicine ha deciso di pubblicare questo ci sono probabilmente vari motivi. In primo luogo questa è la prima terapia specifica per questa patologia. I risultati sono così positivi che possiamo aspettarci in tempi brevi che la sostanza sperimentata diventi un farmaco autorizzato. Infine sebbene l’EPN sia una malattia rara ha contribuito molto alla comprensione di molti meccanismi importanti del funzionamento dei globuli rossi e della regolazione dell’ematopoiesi, cioè dei processi di formazione delle cellule del sangue".

L’Emoglobinuria parossistica notturna è una malattia del sangue con caratteristiche specifiche: si tratta di una anemia emolitica, ossia un’anemia causata da una continua eccessiva distruzione di globuli rossi (emolisi), dovuta a sua volta al fatto che nel paziente una percentuale elevata dei globuli rossi sono anormali. Attualmente l’unica terapia radicale per l’EPN è il trapianto di midollo (TMO), una procedura non priva di rischi e difficoltà. Non esistono sinora farmaci specifici per contrastare l’emolisi. Una piccola industria del Connecticut (USA) ha sviluppato un anticorpo, chiamato ‘Eculizumab’, usato per la prima sperimentazione clinica controllata (trial) che sia mai stata fatta per la malattia EPN. Nel gruppo di pazienti trattati con Eculizumab, ma non nel gruppo di controllo, c’è stata una riduzione globale delle trasfusioni e un miglioramento dell’anemia.

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