Farmaci Orfani, OSSFOR: crescono le opportunità terapeutiche e rallenta l’aumento della spesa

“La spesa legata ai malati rari, e quindi in buona parte ai Farmaci Orfani, cresce decisamente meno di quel che si temesse sulla base di alcune proiezioni fatte in passato – ha detto Francesco Macchia, coordinatore di OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani) commentando il terzo Rapporto OSSFOR, presentato oggi al Senato.

Il Rapporto è pubblicato annualmente e si focalizza sulla raccolta di dati originali sull’impatto epidemiologico ed economico delle malattie rare, sulle problematiche di accesso al mercato e, in generale, sulla regolamentazione del sistema. L’edizione di quest’anno  contiene un approfondimento dell’epidemiologia delle malattie rare in Italia e relativi costi per il Servizio Sanitario Nazionale (SSN). Complessivamente, OSSFOR ha analizzato un universo pari a circa il 40% della popolazione italiana, raccogliendo informazioni specifiche su oltre 110.000 pazienti con malattie rare. I dati sono stati estratti dai database amministrativi dalle Regioni Campania, Lombardia, Puglia e Toscana.

“L’ampliamento delle patologie esenti introdotto con i ‘nuovi LEA’ ha incrementato i malati rari che ne usufruiscono del 3%, ma senza che sia aumentato il costo per il SSN. Anche le opportunità terapeutiche sono aumentate. Ad esempio i farmaci orfani sono  passati dai 95 del 2017 ai 106 del 2018; la crescita del loro costo è però meno rapida che in passato: se la crescita della spesa era stata del +25,0% tra il 2016 e il 2017, in questo ultimo anno l’aumento è stato solo del 5,9%, ha spiegato Barbara Polistena, C.R.E.A. Sanità/OSSFOR.

Una buona notizia quella di un modesto aumento della spesa legata ai malati rari, a cui se ne aggiunge un’altra: crescono le opportunità di cura. Infatti le terapie a disposizione dei malati rari crescono e solo nel 2018 ne sono state messe in commercio 11 in più. Non solo. Lo studio sottolinea una riduzione dei tempi medi di immissione in commercio. Se nel triennio 2009/2011 si registrava infatti un tempo medio di 23 mesi, tra il 2015/2018 il tempo medio di approvazione dei farmaci orfani è sceso a 12 mesi, quasi la metà. Si sono ridotti i tempi in cui EMA (Agenzia Europa del Farmaco) concede l’autorizzazione al commercio  – si legge in una nota. Soprattutto, sono più veloci i tempi impiegati da Aifa nel processo che prevede il passaggio per la Commissione Tecnico Scientifica (CTS) e per la Commissione prezzo e rimborso (CPR) fino alla pubblicazione della Determina in Gazzetta Ufficiale: 239 giorni nell’ultimo triennio contro i 256 giorni del triennio precedente.

 

Nello studio si precisa però quanto si sia ancora lontani dal rispetto della ‘procedura dei 100 giorni’ istituita nel 2013 con la legge n. 189/12 (Decreto Balduzzi) ai fini di diminuire  i tempi necessari alla classificazione e alla rimborsabilità da parte del SSN per i farmaci orfani (1) destinati alla cura delle malattie rare, per i farmaci di eccezionale rilevanza terapeutica e farmaci ospedalieri.