Malattie rare e associazioni: il requisito dei 10 anni penalizza le realtà più giovani

Più di un terzo delle associazioni di pazienti attive nei settori delle malattie rare, croniche e oncologiche rischia di essere escluso dai nuovi processi di partecipazione istituzionale previsti dal Registro Unico delle Associazioni della Salute (Ruas).
A rappresentare un ostacolo è il requisito dei 10 anni di costituzione, che taglierebbe fuori il 36% delle realtà associative, risultate più giovani.
È quanto emerge dalla survey condotta nell’ambito del Progetto InPags, coordinato da Rarelab con la partecipazione dell’InPags Network – che riunisce 68 associazioni e 2 organizzazioni di pazienti – presentata oggi a Roma durante l’incontro “Il Ruolo del Paziente nei Processi Regolatori”.

Il progetto InPags e la sfida della partecipazione

Avviato nel 2024, il progetto InPags ha posto fin dall’inizio l’accento sull’importanza di coinvolgere attivamente le associazioni di pazienti nei processi decisionali pubblici, in particolare nel Regolamento sull’Organizzazione e il Funzionamento della Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco (CSE) dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa).

L’obiettivo è quello di rendere operativo il Registro Unico delle Associazioni della Salute, introdotto dalla Legge di Bilancio 2025 (n. 207/2024), e di garantire una rappresentanza equa e plurale nei momenti di confronto istituzionale.

La richiesta: ridurre il limite di anzianità a tre anni

Le associazioni dei pazienti con malattie rare chiedono in particolare di rivedere il requisito dei dieci anni, riducendolo a tre, o di introdurre soluzioni alternative che evitino di penalizzare le organizzazioni più giovani ma spesso altamente qualificate e competenti.

“Il requisito dell’anzianità di 10 anni rischia di escludere realtà giovani ma altamente qualificate – spiega Francesco Macchia, Managing Director di Rarelab – e questo rischio è particolarmente forte in un settore per definizione giovane, quello delle malattie rare. Vorremmo che la norma fosse modificata, o rivedendo i termini, oppure escludendo l’applicazione dei criteri del Ruas per quanto riguarda l’interlocuzione con l’Aifa, che ha una base più tecnica e meno politica.”

Macchia sottolinea come il Ruas, non essendo ancora attivo, possa ancora essere modificato in senso più inclusivo, prima che diventi pienamente operativo.

Aifa: un dialogo aperto con i pazienti

In questa direzione si muove anche l’Aifa, che attraverso il Regolamento della CSE ha previsto la possibilità di convocare in audizione le associazioni di pazienti, in relazione alle patologie di rispettiva competenza, per garantire un confronto aperto e partecipato.

“A partire dall’introduzione di tale previsione – ha dichiarato Lara Gitto, presidente della Commissione Scientifica ed Economica di Aifa – nell’ultimo anno Aifa ha dato concreta attuazione al principio di partecipazione, convocando, quando ne ha ravvisato la necessità, le associazioni di pazienti in audizione, riconoscendo il valore di un dialogo continuativo.”

Verso una partecipazione più inclusiva

Il tema della rappresentanza del paziente nei processi regolatori resta dunque centrale.

Il caso del Ruas dimostra che, accanto all’esigenza di garantire trasparenza e qualità, è necessario non limitare la partecipazione di organizzazioni nate negli ultimi anni ma già capaci di portare competenze, esperienze dirette e visioni innovative.
La sfida per le istituzioni sarà quella di coniugare rigore e inclusione, assicurando che la voce dei pazienti resti un pilastro reale delle decisioni in materia di salute pubblica.