5° Rapporto Annuale OSSFOR

Torna il 5° Rapporto Annuale OSSFOR 2021, il 13 dicembre 2021 dalle ore 10 alle ore 13, la prima e unica analisi nata dalla collaborazione tra Osservatorio Malattie Rare-OMaR e il Centro per la Ricerca Economica Applicata alla Sanità (CREA Sanità) , che offre un quadro rappresentativo e aggiornato dei consumi e dei costi effettivi dei farmaci orfani per il SSN, dei tempi di autorizzazione e accesso ai farmaci, delle normative che regolamentano il settore e delle difformità regionali.

Dopo Campania, Lazio, Puglia e Toscana, OSSFOR quest’anno torna ad analizzare i dati relativi alla Regione Lombardia già esaminati nel 2015. Il Rapporto contiene un approfondimento dell’epidemiologia delle malattie rare in Italia; analizza le problematiche di accesso ai farmaci orfani; esamina l’andamento delle traiettorie di accesso al mercato dei FO e le dimensioni del relativo consumo e spesa.

Viene, poi, affrontato il tema della governance delle malattie rare, del ruolo della Real-World Evidence per la valutazione post-marketing, della revisione dei regolamenti per i farmaci orfani e pediatrici e delle sperimentazioni cliniche per i farmaci orfani. Infine, una particolare attenzione è stata riservata al tema del Testo Unico Malattie Rare e del PNRR, concentrandosi sulle possibili proposte che possono offrire soluzioni alle problematiche che i pazienti con malattia rara si trovano ad affrontare.